İngiltere’de Huntington Hastalığının Yeni Nesil Tedavi Denemeleri Başarıyla Gerçekleşti

University College London (UCL) Huntington Hastalığı Merkezi’nin Direktörü Prof. Sarah Tabrizi, yapılan yeni gen terapisiyle ilgili önemli açıklamalarda bulundu. Bu tedavinin, yaklaşık 12 ila 18 saat süren hassas bir beyin ameliyatı sırasında uygulandığını belirtti. Tabrizi, bu gelişmeler sayesinde ilk kez nörolojik dejenerasyon hastalıklarından biri olan Huntington hastalığının tedavi edilebildiğine vurgu yaptı.

Hastalığın temelinde, beynin proteinlerinin anormal ve yapışkan bir forma dönüşmesi yatıyor. Bu süreç, çevredeki diğer proteinlerin de yanlış katlanmasına ve kümelenmesine neden oluyor. Ancak yeni tedavi, bu proteinlerin seviyesini kalıcı olarak düşürmeyi amaçlayan gen baskı teknolojisi ile birlikte tek dozluk bir uygulama olarak devreye girdi.

Gen Terapisi ve İlk Sonuçlar

İngiltere’de firması “uniQure” tarafından geliştirilen bu terapi, henüz uygulamaya konulduğu 29 hastada, üç yıl sonra gözlemlenen sonuçlara göre hastalığın %75 oranında yavaşladığını gösteriyor. Bu gelişme, hastaların yaşam kalitesinin önemli ölçüde korunmasını sağladığı gibi beynin hasar gören hücrelerini de koruyor. Prof. Tabrizi, bu sonuçların klinik açıdan oldukça umut verici olduğunu belirtti.

Uygulanan tedavinin ardından, hastalarda hastalığın normal seyrine kıyasla 4 yıla kadar daha yavaş ilerlediği tespit edildi. Bu gelişme, hastalara birçok yıl boyunca daha kaliteli bir yaşam şansı tanıyor.

Tedavinin Uzun Vadeli Etkisi ve Maliyet

Hastalığın kademeli olarak hızla ilerlemesinin önüne geçildiğine değinen Prof. Tabrizi, bu tedavinin hastalarda beklenmedik derecede yüksek bir iyileşme sağladığını vurguladı. Ancak, klinik çalışmaların devam ettiğini ve detaylı sonuçların henüz paylaşılmadığını ekledi.

Profesör Ed Wild ise, bu gen terapisiyle hastalarda yaşam süresinin büyük ölçüde uzayacağını öngörüyor. Ancak, tedavinin lisanslanmasından sonra maliyetinin yüksek olabileceği konusunda da uyarıda bulundu. Bu gelişmeler, Huntington hastalığı gibi beyin hastalıklarının tedavisinde yeni çığırlar açabilir.